L’infermiere e la statistica: il metodo statistico e il ciclo Problema-Piano-Dati-Analisi-Conclusioni (PPDAC)

Pillola Metodologica

INTRODUZIONE
Negli anni si è assistito da parte della professione infermieristica sia alla crescente necessità di un continuo aggiornamento professionale, che richiede una sempre più approfondita competenza statistica per valutare la ricerca sanitaria pubblicata sulle riviste scientifiche, sia all’estendersi del ruolo degli infermieri in ambiti professionali nei quali la preparazione in statistica e nella gestione dei dati risultano essere indispensabili. Queste competenze, che vanno dall’organizzazione metodica dei dati e delle informazioni, all’uso coscienzioso dei metodi e delle tecniche statistiche, sono costitutive del capitale intellettuale infermieristico come risulta evidente dalla storia professionale della fondatrice dell’infermieristica moderna (AA.VV 202; Betts e Wright, 2020; Hassmiller, 2021; Kopf, 1916; Nuttall, 1983).
Attraverso questo contributo vorremmo illustrare i concetti cardine della gestione informatica e dell’elaborazione statistica dei dati di interesse infermieristico, senza la pretesa di insegnare a fare lo statistico o l’informatico né di risolvere particolari problemi. Invece, vorremmo sottolineare ciò che il fruitore di ricerche condotte da altri, oppure chi aspira a impadronirsi dei metodi statistici devono aver presente.

Scopi dell’indagine statistica in sanità: in sintesi si possono riconoscere due obiettivi generali della ricerca statistica, il primo è quello di trarre le migliori informazioni possibili dai dati disponibili, ovvero ottenere informazioni applicabili al di là della limitata esperienza empirica che le ha prodotte; il secondo è quello di permetterci di prendere decisioni, ovvero consentire scelte razionali in condizioni di “incertezza”. Il procedimento statistico che ci permette di perseguire questi due obiettivi generali e che ci consentirà di dare sostanza al termine “incertezza”, viene generalmente denominato “inferenza statistica”.

Inferenza, deduzione, induzione: l’inferenza statistica è quel procedimento che a partire da un insieme limitato di osservazioni (campione) permette di trarre conclusioni che possono essere generalizzate, ovvero “applicabili più in generale”, a tutti quei soggetti (popolazione) che presentano le medesime caratteristiche del limitato gruppo realmente osservato. Il termine deriva da latino in-fero con il significato di portare dentro, arrecare, concludere, “trarre, partendo da una determinata premessa o dalla constatazione di un fatto, una conseguenza, un giudizio, una conclusione. Inferire una verità da un’altra” (Treccani 2022a). In termini filosofici l’inferenza è: “ogni forma di ragionamento con cui si dimostri il logico conseguire di una verità da un’altra” (Treccani 2022b).
Si riconoscono due forme principali di ragionamento, quello deduttivo definito come: “il processo logico nel quale, date certe premesse e certe regole che ne garantiscono la correttezza, una conclusione consegue come logicamente necessaria” (Treccani 2022c), e quello induttivo ovvero: “il procedimento logico, opposto a quello della deduzione, per cui dall’osservazione di casi particolari si sale ad affermazioni generali” (Treccani 2022d). Il ragionamento deduttivo consente di formulare argomentazioni le cui conclusioni sono “sempre vere” ogni volta che sono soddisfatte le premesse. Il ragionamento deduttivo, poiché le conclusioni sono contenute nelle premesse, consente inferenze certe. Possiamo definire la “validità” di una argomentazione deduttiva come segue: “un argomento deduttivo è valido quando le sue premesse, se vere, forniscono ragioni decisive (conclusive) per la verità delle conclusioni” (Copi e Cohen, 1999). Per la logica deduttiva è quindi cruciale chiarire la relazione fra premesse e conclusioni in modo da distinguere gli argomenti validi da quelli “invalidi”, quando dalla verità delle premesse non discende la verità della conclusione.
Il procedimento induttivo, invece, si distingue da quello deduttivo proprio per la differente natura della relazione fra premesse e conclusioni. L’argomentazione induttiva non richiede che le sue premesse forniscano ragioni decisive per la conclusione, ma soltanto che forniscano “qualche” sostegno per la conclusione (Copi e Cohen 1999). Pertanto gli argomenti induttivi non sono né validi né invalidi, tuttavia possono esser valutati come migliori o peggiori, forti o deboli, a seconda del grado di garanzia che le premesse danno alla conclusione (Copi e Cohen, 1999). Quindi il procedimento consente di ottenere conclusioni che contengono qualche cosa in più rispetto alle premesse, tuttavia, il metodo induttivo fornisce “inferenze incerte” o “probabili”. Questa probabilità non solo è questione di grado, ma può dipendere da altre circostanze. Infatti l’aggiunta di nuove premesse (vere) può alterare la probabilità della conclusione rafforzandola o indebolendola, e nei casi estremi capovolgendone il senso. Quest’ultima è una seconda notevole distinzione fra argomentazioni deduttive e induttive; infatti, le argomentazioni deduttive non vengono perturbate da ulteriori premesse vere, in altri termini non sono vulnerabili di fronte a nuove evidenze.
L’inferenza statistica è di tipo induttivo, spesso indicata come “induzione statistica”, poiché conduce a conclusioni (risultati), in linea di principio, applicabili al di fuori della limitata esperienza empirica su cui si basano; tuttavia, tali conclusioni non sono certe, sono probabilistiche il cui grado di attendibilità sarà determinato da un lato dalle “garanzie” che le premesse, le ipotesi di lavoro e i dati empirici potranno fornire alle conclusioni, dall’altro, dal grado di “accuratezza” e “precisione” con il quale tutte le premesse rilevanti/pertinenti sono state individuate e incluse prima di dare corso al processo inferenziale. Quindi, le conclusioni portate dall’inferenza induttiva non solo possono essere alterate da nuove informazioni pertinenti non considerate (errore di selezione), ma anche dalla precisione con la quale le informazioni sono state rilevate (errore di misurazione), ovviamente nelle “nuove evidenze” che possono minacciare le conclusioni vi sono anche quelle premesse ritenute vere che in un secondo tempo risultano false.
Risultati attendibili, poco vulnerabili a nuove evidenze, ovvero: ricerche statistiche di buona qualità i cui risultati consentono di orientare l’organizzazione sanitaria per la tutela della salute dei cittadini; di poter praticare scelte terapeutiche importanti per i pazienti, possono essere ottenute solo attraverso una accurata pianificazione.

LA PIANIFICAZIONE DI UNA RICERCA STATISTICA
La spinta a intraprende una ricerca è alimentata dal desiderio di trovare una risposta a domande interessanti riguardo a ciò che osserviamo. Ad esempio, “quanto sono efficaci gli interventi infermieristici per far cessare l’abitudine al fumo negli adulti? (Rice VH et al 2017)”, oppure “qual è l’impatto degli infermieri specializzati in disabilità intellettiva nella assistenza alla persona con disabilità intellettiva?” (Bur et al. 2021), e ancora “quale è il grado di correlazione fra gli stili di leadership nei manager infermieristici e lo stress lavorativo degli infermieri e l’anticipo del turnover?” (Pishgooie et al 2019).
Tutti questi “quesiti di ricerca”, suscitati da problemi reali, richiedono al ricercatore di pianificare e condurre una ricerca che trovi una risposta attendibile (o se vogliano individui una soluzione), come descritto nel paragrafo precedente.
Le modalità di redazione di un protocollo di ricerca sono già state ampiamente descritte (O’Brien e Wright, 2022); (Bando e Sato 2015), tuttavia, non di rado, la parte della pianificazione statistica e la parte di gestione delle informazioni vengono organizzate successivamente e non come parte integrate del processo di pianificazione della ricerca. Questo avviene perché da un lato la statistica viene insegnata come una sequenza di strumenti matematici da applicare per risolvere di volta in volta particolari problemi, facendola apparire come un esercizio di applicazione di procedure specialistiche, dall’altro la gestione informatica dei dati viene percepita come estranea al metodo statistico e accessoria alla ricerca. L‘indagine statistica non è data dall’applicazione di una serie di algoritmi e non è separata dai metodi di gestione informatica dei dati, ed entrambe sono parte integrante del processo di ricerca e devono essere inquadrate in uno schema metodologico, che ne espliciti le fasi e ne consenta un’accurata pianificazione.
Una strategia di pianificazione della ricerca statistica che rappresenta il “metodo statistico” nella sua completezza è il ciclo Problema-Piano-Dati-Analisi-Conclusioni (PPDAC) (MacKay e Oldford, 2000); (de Smith, 2018); (Wild e Pfannkuch, 1999) costituito da cinque livelli nel quale ogni livello conduce al successivo ed è dipendente dal precedente, cioè ogni fase viene legittimata nel contesto delle fasi precedenti (MacKay e Oldford, 2000), ad esempio: senza aver definito con precisione i contorni del problema non ha significato pianificare uno studio, inoltre secondo (MacKay e Oldford, 2000) la complessità dell’analisi si riduce se “il problema” viene affrontato secondo tale struttura.
Il metodo PPDAC è sintetizzato in tabella 1; di seguito saranno esaminati più in dettaglio le diverse fasi.
La tabella 1 sembra suggerire un processo lineare nel quale in ogni fase discende dalla precedente, invece lo schema PPDAC è concepito in modo ciclico [figura 1], infatti la conclusione di uno studio può suggerire un nuovo problema da affrontare, ma soprattutto è concepito per essere utilizzato in modo iterativo fra fasi contigue, ovvero le scelte effettuate in una fase possono prevedere di rivedere o perfezionare quelle fatte nella fase precedente, prima di procedere alla fase successiva. Quindi l’utilità del PPDAC non è solo quello di fornire un completo modello pragmatico dell’indagine statistica, ma anche uno strumento di revisione critica degli stadi completati.

Figura 1. – Il ciclo PPDAC.

FASE 1: Definizione del Problema o quesito di ricerca
Un buon quesito deve rendere immediatamente comprensibile il problema e che cosa si vuole imparare dalla ricerca (obiettivo della ricerca). Un quesito chiaro è un fattore decisivo per il successo della ricerca, sia in termini di raggiungimento degli obiettivi, sia in termini di impatto (de Smith, 2018), ovvero di comprensibilità e diffusione dei risultati fra gli stakeholders: operatori, amministratori, decisori, organizzazioni scientifiche e di cittadini. Una ricerca deve contribuire all’avanzamento delle conoscenze su di un problema specifico e a consentire scelte razionali. Individuare gli stakeholders e considerare il loro coinvolgimento attivo nella definizione del problema e nell’intero percorso di ricerca è strategico, poiché possono far emergere aspetti importanti del problema (de Smith, 2018); (Higgins et al. 2019). Una descrizione del problema e del contesto in modo chiaro e con terminologia appropriata aiuterà a guidare la progettazione in tutte le fasi successive. (MacKay e Oldford, 2000).

Popolazione Obiettivo: è la popolazione verso la quale la ricerca vorrebbe generalizzare i suoi risultati; essa potrà essere definita sia in termini di collettivo di unità di osservazione che rispondono a certe caratteristiche (attributi) e/o in termini del processo (algoritmo) che ne definisce i criteri di appartenenza; ad esempio nel caso del quesito sull’efficacia dell’infermiere specialista per l’assistenza alle persone adulte con disabilità intellettiva, la popolazione obiettivo sono tutte le persone adulte con disabilità intellettiva. In questa fase è bene dare una definizione ampia a meno che non vi siano già ragioni per definire segmenti più specifici della popolazione obiettivo, come la presenza di altre condizioni di salute o patologie.

Intento dello studio: l’intento può essere descrittivo-esploratorio, analitico-valutativo o predittivo.

L’intento descrittivo-esploratorio è quello di descrivere fenomeni o eventi nella popolazione (ad es la frequenza di una malattia) e individuare quali strati o fattori sono potenzialmente collegati a sue variazioni. In altri termini lo scopo è quello sia di stimare la frequenza dei fenomeni e descrivere le loro caratteristiche, sia individuare quali sono i possibili fattori che potrebbero influenzarne la comparsa. Questo tipo di indagine risponde alle domande: Chi? Che Cosa? Dove? Quando?
L’intento analitico-valutativo è quello di valutare l’esistenza di nessi causali, ad esempio: se l’esposizione a fattori specifici è associata (o non associata) allo sviluppo di specifiche malattie; stabilire quali interventi sono associati (o meno) a una migliore prognosi; se l’introduzione di una novità organizzativa in un servizio ha avuto l’effetto (o non ha avuto l’effetto) nel migliorare la soddisfazione e/o lo stato di salute degli utenti. In altri termini lo scopo è quello di raccogliere i dati in modo da poter decidere fra due possibili ipotesi. Infine, l’intento predittivo, di fatto una estensione dell’intento analitico-valutativo, è quello di stabilire quali valori assume la variabile di risposta, al variare dei valori assunti dalle variabili esplicative. Questi tipi di indagine rispondono alle domande: Come? Perché?
Esiste una sostanziale differenza fra l’intento esploratorio e l’intento analitico. Infatti, l’analisi esploratoria ha lo scopo di generare ipotesi, che dovranno essere vagliate con gli studi analitici, per questo motivo le analisi condotte con questo secondo intento sono anche dette confermative (sebbene il termine confermativo sembri sott’intendere una “dimostrazione di verità” ricordiamo che la natura induttiva dell’inferenza statistica fa sì che anche la più solida analisi può solo concederci risultati nel “crepuscolo della probabilità”.

Obiettivo dello studio: deve far comprendere cosa si vuole imparare dalla ricerca. Dagli esempi di quesito citati emerge una sintassi che organizza i termini in modo da costruire una domanda che faccia cogliere immediatamente gli scopi della ricerca. Suggeriamo di utilizzare i criteri proposti dalla Cochrane (Cochrane Work 2022):
• [Intervento A] per intervenire (o prevenire) [il problema di salute] nella [popolazione/contesto].
• [Intervento A] confrontato con [intervento B] per ridurre [il problema di salute] nella [popolazione].
• Valutare se [Intervento/esposizione] riduce (aumenta) il rischio di [problema di salute] nella [popolazione esposta].
• Misurare la diffusione del [problema di salute] nella [popolazione/contesto].
Dopo l’obiettivo generale è possibile inserire gli obiettivi specifici e secondari; anch’essi dovrebbero essere elencati in modo conciso ed è buona norma non includerne troppi, poiché spesso portano a risultati imprecisi e poco definiti (Al-Jundi e Sakka, 2016).
Il criterio più noto per ricordare gli elementi di un quesito è incapsulato nell’acronimo PICO (Lazzari e Salvini et al 2015); (Higgins et al. 2019). Popolazione: pazienti affetti da disabilità intellettiva; Intervento o esposizione al trattamento: l’assistenza da parte di infermieri specializzati in disabilità intellettiva; Comparatore o categoria di riferimento: pazienti della medesima coorte con medesime caratteristiche degli “esposti/trattati”, ma non assistiti da infermieri specializzati; Outcome: l’esito, o variabile di risposta (utilizzo dei servizi sanitari).
Il quesito generale così formulato può anche essere usato anche come titolo del protocollo (Cochrane Work 2022) e del resoconto finale della ricerca, ciò aiuterà ad attirare i potenziali lettori (O’Brien e Wright, 2022). Inoltre, resoconti di ricerca e protocolli spesso vengono memorizzati in archivi informatici, pertanto un titolo strutturato come l’obiettivo facilita il recupero tramite i motori di ricerca.
Infine, formulato l’obiettivo è bene valutare quanto esso possa essere solido. A tal fine sono stati proposti cinque criteri, sintetizzati dall’acronimo FINER (Higgins et al. 2019), ovvero: Fattibile, Interessante, Nuovo, Etico e Rilevante. Fattibile: la domanda deve poter essere affrontata con le tecniche e le tecnologie disponibili, inoltre deve essere possibile reperire i dati e le informazioni pertinenti; Interessante: ogni ricerca richiede un impegno, pertanto deve essere interessante per chi la conduce; Nuovo: il lavoro deve colmare una reale lacuna nella conoscenza, il ricercatore deve essere consapevole di eventuali lavori simili attraverso una ricerca della letteratura rilevante, prima di iniziare il lavoro; Etico: se coinvolge direttamente i pazienti deve rispettare la privacy e i principi etici e non deve produrre risultati che amplino le diseguaglianze. Infatti, le domande di ricerca non sono neutre in termini di valore e il modo in cui viene affrontato un determinato problema può avere implicazioni politiche che possono comportare l’ampliamento delle disuguaglianze sanitarie (intenzionali o meno); Rilevante: i risultati devono essere importanti per gli stakeholders (Higgins et al. 2019).

Le variabili di risposta ed esplicative sono gli elementi del quesito di ricerca. In questa fase è necessario descriverle ed enunciare quale significato hanno considerando l’intento dello studio. Negli studi analitici-valutativi, volti a rilevare un nesso causale, è necessario distinguere fra variabile esplicativa e variabile di risposta. L’obiettivo di tali disegni è determinare l’effetto delle variazioni delle variabili esplicative (dette anche variabili indipendenti) sulle variazioni delle variabili di risposta (dette anche variabili dipendenti), ovvero se esiste un effetto delle prime sulle seconde. Mentre, quando l’intento è descrittivo-esploratorio vanno descritte quali sono le variabili di interesse che caratterizzano la popolazione al fine di esplorare quali connessioni reciproche possono avere, senza dare una distinzione fra variabili esplicative e di risposta. La definizione più tecnico operativa delle variabili verrà data nella fase 2.

Le variabili di risposta (Outcome) esprimono l’evento o lo stato del quale si vorrebbe studiare l’occorrenza (la tendenza a presentarsi) nella popolazione, possono essere descritte usando variabili dicotomiche ovvero con due sole categorie, ad es infetto/non infetto, o variabili politomiche (molte categorie), ad es. stadio di una malattia, oppure variabili continue (misure) ad es. temperatura o pressione diastolica, o semi continue (variabili ordinali, discrete, conteggi o variabili a scala) come il numero dei globuli bianchi o gli indici di auto sufficienza (tabella 2). Nel caso si studi analitici su di un intervento (ad es nuovo farmaco o procedura vs standard) è importante descrivere oltre agli esti attesi principali anche i possibili esiti secondati “desiderabili” o “indesiderabili” (ad es effetti collaterali) che si possono presentare associati all’esito, in genere già noti da studi precedenti.

Le variabili esplicative sono le variabili (fenomeni) che si presume esercitino un effetto sulle variabili di risposta. Alcune variabili esplicative sono di primario interesse e vengono dette determinanti, poiché rappresentano quei fenomeni per i quali si vuole indagare quanto le loro variazioni abbiano un impatto sulla variabile di risposta (outcome). Nel caso più semplice il determinante è dicotomico (es. intervento/non-intervento), quindi segmenta la popolazione obiettivo in due sottopopolazioni (livelli). L’obiettivo analitico-valutativo è quello di stabilire se la transizione del determinante dallo stato di “non-intervento” (livello di riferimento) a quello di intervento è collegata o meno ad una variazione dei valori (o categorie) della variabile di risposta (outcome).
Proseguendo l’esempio sull’impatto degli infermieri specialisti la variabile esplicativa principale (il determinante) è dicotomica ovvero con due livelli: l’assistenza infermieristica specialistica e assistenza standard, mentre la variabile di risposta (outcome) è una variabile discreta, come ad esempio il numero di accessi ai servizi sanitari.

Modificatori d’effetto e confondenti: oltre a elencare e descrivere le potenziali variabili esplicative principali, vanno elencate le variabili che potrebbero interferire nella relazione determinante-outcome (il modificatore d’effetto), oppure essere responsabili di una apparente relazione determinante-outcome (il confondente). Nel nostro esempio la relazione determinante-outcome è la relazione fra tipo di assistenza e numero di accesi ai servizi sanitari.
La relazione determinante-outcome può non essere costante, ma dipendere dai livelli di un’altra variabile, ad es l’intensità della risposta ad un trattamento può dipendere dal livello di aderenza dei pazienti (compliance), oppure dall’età dei pazienti. I modificatori della relazione (o d’effetto) sono essi stessi determinanti (Rothman, 2007). D’altra parte una variabile può solo essere “apparentemente” esplicativa della variabile di risposta senza in realtà esserlo. In generale il fenomeno è dovuto alla presenza di una terza variabile detta “confondente”, collegata alla presunta variabile esplicativa (nella popolazione generale) e simultaneamente determinante della variabile di risposta nel livello della popolazione “non esposta” della presunta variabile esplicativa (Rothman, 2007).
I confondenti possono “confondere” la relazione (determinante-outcome) sia mostrando una relazione fittizia, sia mascherando una relazione reale. Ad es la relazione apparente fra numero di figlie e cancro al seno è confusa dall’età, infatti l’età e il numero di figli sono associate nella popolazione generale. Inoltre l’età è determinante del cancro al seno anche nelle donne senza figli. In generale tutti i determinanti “conosciuti” per una malattia sono “potenziali” confondenti. Pertanto individuare questi fattori è importante per comprendere in dettaglio la natura della relazione fra variabili esplicative e variabili di risposta e soprattutto evitare di individuare alcuni fattori come esplicativi, quando in realtà non sono tali e viceversa. La conoscenza della letteratura rilevate sul problema consente di conoscere in anticipo i potenziali fattori confondenti e modificatori d’effetto.
Tipici fattori che possono giocare il ruolo di modificatore d’effetto o di confondente sono ad esempio: età, gravità della malattia, l’etnia, abitudini e stili di vita, modalità di erogazione dell’intervento, aderenza al trattamento, oppure alcuni attributi della popolazione obiettivo come: le condizioni di contesto: il setting ospedaliero o assistenziale, le modalità di organizzazione dell’assistenza sanitaria, le condizioni epidemiologiche o socio economiche, le caratteristiche del territorio (rurale, urbano, isolato).

Background o base razionale della ricerca: necessaria per presentare in un testo organico quanto illustrato sopra, ovvero cosa la ricerca aggiunge di nuovo rispetto alle conoscenze pregresse; fornire la rassegna di ciò che è noto del problema, riportando i risultati tratti dalla letteratura rilevante e fornire riferimenti ad altri studi simili congeniati per rispondere al medesimo quesito. Fornire una descrizione della condizione e del contesto, includendo informazioni, sull’epidemiologia, sulla clinica o di sanità pubblica. Nel caso di uno studio su di un intervento deve descrivere come l’intervento potrebbe funzionare. Spiegare perché la domanda a cui si vuole dare risposta è importante. Nel caso di uno studio clinico fornire riferimenti sulla situazione corrente o pratica clinica. Descrivere come e da chi (stakeholders) i risultati potrebbero essere utilizzati.

FASE 2: Piano della ricerca o disegno dello studio
Lo scopo di questa fase è definire il piano della ricerca o disegno di studio. Questa fase sarà più semplice se la fase precedente è stata svolta con cura. Tuttavia potrebbero essere necessari diversi passaggi fra fase 2 e fase 1 per definire sia un buon piano di ricerca, sia un chiaro quesito di ricerca.
Disegno di studio: è un modello della realtà che si intende studiare, ovvero una struttura logico formale nella quale viene chiarita la relazione fra la variabile di risposta e le variabili esplicative e il ruolo di quest’ultime all’interno del modello in termini di determinanti, modificatori d’effetto e confondenti. Inoltre, deve essere chiarita la popolazione che genera le osservazioni incluse nello studio, ovvero i criteri di eleggibilità e le modalità di selezione dei soggetti (tecniche di campionamento), il modo con cui si intendono misurare le variabili e la durata dell’osservazione. Il tipo di disegno di studio dipende se l’intento è esplorativo-descrittivo oppure analitico-valutativo. In sintesi esprime le strategie adottate dai ricercatori per rispondere al quesito di ricerca (Polit e Beck, 2014).
L’obiettivo di tutti i disegni di studio analitici-valutativi è quella di garantire le tre comparabilità: la comparabilità delle popolazioni individuate dai livelli della variabile esplicativa principale, ad es. sottopopolazione esposta vs non-esposta; la comparabilità degli effetti, tutti gli effetti estranei che possono agire sulle variazioni delle variabili di risposta, fra esposti e non-esposti e la comparabilità delle misure, l’uniforme accuratezza di rilevazione delle informazioni fra esposti e non-esposti.
Il disegno analitico-valutativo che garantisce al meglio tali comparabilità è quello sperimentale, dove il ricercatore decide l’esposizione e controlla le condizioni in cui l’esperimento è svolto. Mentre nei disegni analitici dove il ricercatore non decide l’esposizione, ma osserva gli eventi (studi osservazionali) è possibile controllare solo in parte le condizioni entro le quali tali eventi si svolgono. Quindi negli studi analitici osservazionali è cruciale individuare tutte le potenziali variabili esplicative secondarie i cui effetti si vogliono “isolare” dall’effetto della variabile esplicativa di interesse. Gli studi osservazionali per quanto ben condotti, non forniscono assolute garanzie riguardo le tre comparabilità.
In ogni caso per tutti gli studi analitici l’affidabilità dei risultati sarà determinata dalla capacità della pianificazione del disegno di garantire le tre comparabilità e da quanto bene saranno evidenziate le possibili distorsioni, ovvero le differenze sistematiche fra le caratteristiche e gli attributi delle sottopopolazioni definite dai livelli della variabile esplicativa (determinante) che potrebbero influire sui risultati.

Organizzazione delle variabili esplicative: nei paragrafi precedenti abbiamo chiarito che vi è una importante distinzione fra le variabili esplicative: in termini di Determinanti, Modificatori d’Effetto e Confondenti. Nel caso degli studi descrittivi nei quali l’obiettivo è comprendere il grado relazione reciproca fra le variabili, non è necessaria una distinzione così fine. Mentre, negli studi analitici l’obiettivo è testare un modello di relazione fra variabile di risposta e determinanti eliminando l’effetto dei confondenti e controllando per i modificatori d’effetto. Pertanto è necessario stabilire in questa sezione, anche sulla base della letteratura, quali fattori vanno presi inconsiderazione come determinanti, quali rispondono alla definizione di confondente e quali possano essere potenziali modificatori d’effetto.

Processi di misurazione: vanno descritte le modalità di misura delle variabili di risposta ed esplicative; ad esempio per rilevazioni categoriche come per abitudini, stili di vita o preferenze vanno specificate le categorie che compongono la variabile (si veda tabella 2), mentre nel caso di variabili ordinali o a scala (lunga o corta) che come ad esempio quelle che esprimono i gradi di giudizio o di autosufficienza o di qualità della vita, devono essere descritte in dettaglio e specificato il numero delle domande che le costituiscono. Mentre nel caso di variabili i cui valori sono il risultato di un processo di misura vanno descritti quali strumenti verranno utilizzati e l’unità di misura adottate.

Parametri di misura: sono le misure di sintesi per descrivere l’intensità del fenomeno collettivo. In generale si utilizza la media (aritmetica, geometrica, armonica) nel caso di variabili quantitative come le misure (ad es pressione sanguigna o temperatura corporea) oppure nel caso di variabili discrete come conteggi di eventi numerosi o variabili a scala lunga (come la scala di Braden) (Tabella 2). Mentre per variabili categoriche (nominali oppure ordinali) si utilizza la frequenza relativa per ogni categoria. Nel caso di variabili a scala corta (tabella 2) o che contano eventi poco numerosi, bisogna valutare i problemi di interpretazione e specificare se la media come indice di sintesi sia un buon rappresentante del fenomeno collettivo oppure è preferibile mostrare la frequenza relativa per singolo valore. Nel caso si voglia indagare il grado di connessione fra due variabili, o si voglia misurare quanto il variare di una variabile implica il variare di un’altra, allora i parametri saranno: nel primo caso il coefficiente di correlazione, nel secondo caso il coefficiente di regressione.

Le misure d’effetto e di connessione: la misura d’effetto esprime il grado di influenza della variabile esplicativa sulla variabile di risposta; mentre la misura di connessione esprime il grado di variazione reciproca fra due variabili. Le misure di effetto esprimono una relazione gerarchica in termini di relazione causale: una variabile sarà la causa l’altra l’effetto, definibile come relazione asimmetrica, mentre le misure di connessione non mettono le variabili in relazione gerarchica, infatti si può affermare che esprimono l’intensità di relazione simmetrica. Come abbiamo già accennato nel caso di studi esploratori-descrittivi saremo più interessati alla connessione fra variabili, mentre negli studi analitico-valutativi l’interesse si sposta sulla relazione causa-effetto. Quindi l’intento dello studio che guiderà la scelta del disegno di studio, assieme al tipo delle variabili determineranno la scelta delle misure d’effetto e di connessione. Nella tabella 3 vengono illustrate alcune misure d’effetto e di connessione a seconda del tipo di relazione indagata e per tipo di variabili coinvolte. Gli esempi riguardano modelli a due variabili (bi-variati).

Popolazione osservabile o accessibile: sono le unità della popolazione obiettivo effettivamente raggiungibili, quindi va definito il criterio utilizzato per raggiungerle (ad es tutti i pazienti con disabilità intellettiva presenti nel registro). In altri termini, vanno descritti e motivati sia i criteri di inclusione nella popolazione, sia i criteri di esclusione; questi ultimi saranno cruciali per determinare se i risultati saranno generalizzabili alla popolazione obiettivo definita nella fase precedente. Ad esempio i criteri di esclusione potrebbero riguardare periodi di tempo, o presenza di patologie concomitanti. I motivi di esclusione vanno dettagliati e giustificati.

Protocollo di campionamento: L’obiettivo delle procedure di campionamento è garantire che il campione (la base empirica dello studio) sia rappresentativo della popolazione osservabile, ovvero che ne possegga tutte le caratteristiche note ed ignote, così che le eventuali differenze siano da attribuirsi solo al caso. Inoltre deve chiarire sia i metodi di reclutamento dei soggetti dalla popolazione osservabile, sia il criterio di calcolo della dimensione campionaria.

Protocollo di raccolta dati: è il documento che esplicita l’intero processo di raccolta dati e dà indicazioni operative su quanto descritto nei paragrafi precedenti. Deve contenere anche i metodi di gestione Informativa/informatica dei dati.
Tale documento deve riportare le variabili utili all’indagine, il tipo di valori che si intendono raccogliere e le modalità con i quali tali dati sono raccolti.
I dati possono essere raccolti ad hoc o provenire da fonti preesistenti; nel primo caso nei paragrafi precedenti abbiamo chiarito che bisogna specificare le unità di osservazione e le loro caratteristiche (variabili), il protocollo deve riportare gli schemi utilizzati per le raccolte dei dati (schede, questionari ecc.) e le modalità di somministrazione. Nel caso si utilizzino dati da fonti preesistenti (ad es schede dimissione ospedaliere, dati di laboratorio, registri di malattia), ciò che è stato specificato nei paragrafi precedenti rimane valido.
Il protocollo deve specificare la natura e la struttura di tutte le fonti dati, cosi che il modello della realtà, che scaturisce dall’analisi del problema, possa essere trasformato in una struttura dati (fase 3) che consenta l’analisi statistica (fase 4). Il protocollo di raccolta dati rappresenta un documento fondamentale per garantire la registrazione di tutte le informazioni pertinenti; nel caso siano coinvolti più operatori il protocollo garantisce l’uniformità di comportamento, infine fornisce la documentazione sulla struttura dei dati al fine di agevolare la realizzazione tecnica del data base e il suo mantenimento per la durata dello studio.

FASE 3: Dati – Struttura dei dati
In questa fase l’obiettivo è pianificare la trasformazione del modello concepito nel disegno di studio in una struttura dati che consenta la registrazione dei dati raccolti ad hoc o la gestione delle strutture dati preesistenti. L’obiettivo nel creare una struttura dati è quello di consentire le valutazioni di qualità dei dati e le analisi statistiche necessarie a rispondere al quesito. Sottolineiamo che queste tre fasi Piano-Dati-Analisi sono profondamente interdipendenti, pertanto è possibile che la pianificazione dell’analisi statistica possa costringere a rivedere la struttura dei dati definita al passo precedente.
Struttura dei dati: nel caso si debbano raccogliere dati ad hoc, la struttura dati più semplice è costituita da un’unica tabella, le cui righe sono dette record e rappresentano le unità di osservazione, mentre le colonne rappresentano le variabili, ovvero le caratteristiche o attributi di ogni unità di osservazione. Ogni colonna/variabile è dotata di un Nome (nome della variabile) e di un Valore (assunto da quella specifica entità/record), inoltre ogni variabile può assumere valori di un solo tipo (numerico, alfanumerico, data). I possibili valori che la specifica variabile può assumere devono essere definiti in precedenza come illustrato nel paragrafo “processi di misurazione” tabella 2. Ogni struttura dati elementare (tabella) deve essere descritta tramite un documento chiamato tracciato record che elenca campi e i loro formati (ovvero i valori ammessi) (tabella 4). Nel caso di ricerche semplici, come può essere una valutazione di gradimento del servizio da parte dell’utenza, un database costituito da una sola tabella è sufficiente, mentre nel caso di ricerche più complesse che richiedono registrazioni dati su più livelli; ad esempio le informazioni dei dati anagrafici del paziente (livello paziente) potrebbero richiedere una struttura a parte, separata dalla tabella che registra le caratteristiche del tipo di visita (livello visita) e così via; in questi casi è necessario concepire una struttura dati (database) che consente di gestire simultaneamente più tabelle elementari, collegate fra loro da specifiche chiavi di collegamento; fra queste strutture più complesse la più usata è quella detta relazionale che rappresenta il data base come insieme di tabelle collegate fra loro.

Vincoli di integrità dei dati: Contestualmente alla costruzione della base dati vanno chiariti i meccanismi (o le procedure) di controllo che ne garantiscono la coerenza interna e che saranno parte integrante del sistema informatico, come ad esempio prevenire l’inserimento di valori non previsti per le variabili o valori non congruenti con altre informazioni presenti per la stessa unità statistica, ad esempio genere maschile e patologie esclusivamente femminili. Inoltre le procedure di raccolta dati dovrebbe prevenire la circostanza in cui un valore per una data variabile non viene registrato pur essendo presente (dato mancante); in questi casi il sistema deve poter distinguere la circostanza di dato mancante dalla situazione in cui l’informazione non viene raccolta poiché non presente per quell‘unità di osservazione (zero strutturale), ciò tipicamente accade quando la rilevazione non risulta applicabile a quella unità statistica.

Data Screening e Pulizia dei dati: in generale, e soprattutto nei casi in cui i dati risiedono su archivi preesistenti, è sempre opportuno prevedere le procedure di controllo dei dati genericamente indicate come data screening. Tali procedure aiutano ad utilizzare in modo appropriato una base di dati; puntano ad isolare le particolarità dei dati, come: valori mancanti o zero-strutturali, oppure valori errati o anomali ad es troppo grandi o troppo piccoli (outlier), record duplicati o record vuoti, cioè con pochissime variabili valorizzate, oppure i gruppi di casi insoliti, ovvero unità statistiche che presentano combinazioni insolite di informazioni che possono nascondere possibili errori di inserimento; ad esempio: un soggetto di 15 anni con un reddito di 90000 euro l’anno (non è impossibile, ma certamente è insolito). Inoltre, il data screening permette di stabilire le caratteristiche distributive dei dati in previsione dell’applicazione dei metodi di analisi statistica, ovvero se i dati presentano le caratteristiche necessarie per poter applicare i metodi della statistica inferenziale, consentendo di stabilire quali adattamenti applicare.

FASE 4: Analisi
Lo scopo dell’Analisi è quello di utilizzare sistematicamente i dati e le informazioni raccolti secondo il disegno di studio (Piano) per affrontare le domande formulate nella fase di definizione del problema. Il tipo di Analisi statistica dipende dalla complessità del problema, dal disegno di studio, dal tipo di dati e, non ultimo, anche dai possibili lettori (MacKay e Oldford, 2000).
Il primo passo dell’analisi statistica di tipo descrittivo e si serve di indici statistici e di grafici per descrivere le caratteristiche del campione in studio. Nel caso più volte citato del confronto fra due gruppi definiti dai due livelli del determinante (esposto/non-esposto) è importante rendere una descrizione per ogni gruppo al fine di evidenziare eventuali differenze; ad esempio la proporzione di maschi e femmine, l’età media o la proporzione per fasce di età, o per categorie definite per le condizioni di salute o il punteggio medio di un indice di auto sufficienza e così via.
Il secondo passo dell’analisi è quello inferenziale, che consiste nel sottoporre a verifica l’ipotesi in studio o, se vogliamo, il modello ipotizzato nel disegno di studio. In genere questa fase dell’analisi richiede di confrontare i valori della variabile di risposta (outcome) tra i vari i livelli del determinante.

FASE 5: Conclusioni
Lo scopo di quest’ultima fase è quello di riferire i risultati dello studio nel linguaggio del Problema. Il gergo statistico dovrebbe essere evitato. Inoltre, offre l’opportunità di discutere i punti di forza e di debolezza del Piano, dei Dati e dell’Analisi soprattutto per quanto riguarda i possibili errori che potrebbero essersi verificati (MacKay e Oldford, 2000).
In molti lavori la parte conclusiva si apre con la discussione dei risultati: dove si devono commentare e dare la propria interpretazione dei risultati ottenuti, evidenziando se i risultati sono in accordo o in disaccordo con l’ipotesi inziale oppure sono inconclusivi (non statisticamente significativi). Vanno discusse le similarità e differenze dei risultati dello studio con quelli ottenuti da altri autori sul medesimo quesito di ricerca. La parte conclusiva si chiude con le conclusioni dello studio: dove vanno ulteriormente condensate le conoscenze più importanti acquisite tramite il lavoro, discussi i potenziali limiti dello studio ed evidenziata l’importanza dei risultati ottenuti e chiarire le implicazioni dei risultati per la pratica e per la ricerca futura.

DISCUSSIONE
L’intento principale di questo contributo è quello di presentare il ciclo PPDAC come modello di unitario di pianificazione delle ricerche statistiche, già impiegato per l’educazione al metodo statistico (MacKay e Oldford, 2000), poiché ha il pregio di armonizzare in un unico schema parti normalmente trascurate, come gli aspetti di gestione informatica dei dati e quelli sulle analisi statistiche. Inoltre la struttura ciclica del PPDAC, che prevede un approccio ricorsivo fra le fasi, si rivela una buona guida alla progettazione delle ricerche.
La moderna ricerca scientifica raramente può essere condotta da una persona sola. Per eseguire una buona ricerca o un buon progetto di ricerca, ancor prima di pensare a come raccogliere i dati, occorre costruire una buona squadra che deve riunire diverse competenze e diversi punti di vista sul quesito che si vorrebbe affrontare. Oltre alle competenze di merito, occorrono competenze di metodo e tecnologiche e, come abbiamo accennato, devono essere inclusi anche i possibili portatori di interesse: professionisti e, nel caso della ricerca clinica, i pazienti. In ogni caso è bene che tutti i partecipanti alla ricerca siano consapevoli dei criteri di progettazione e dei metodi di conduzione della ricerca.

Conflitto di interessi
Tutti gli autori dichiarano l’assenza di conflitto di interessi. Tutti gli autori dichiarano di aver contribuito alla realizzazione del manoscritto e ne approvano la pubblicazione.

Finanziamenti
Gli autori dichiarano di non aver ottenuto alcun finanziamento e l’assenza di sponsor economici.